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血友?。╤emophilia）是一組凝血因子VIII、凝血因子IX或凝血因子Ⅸ缺乏而導(dǎo)致的凝血功能障礙的出血性疾病。包括血友病甲，即因子VIII（又稱抗血友病球蛋白，AHG）缺乏癥；血友病乙，即因子Ⅸ（又稱血漿凝血活酶成分，PTC）缺乏癥；血友病丙，即因子Ⅺ（又稱血漿凝血活酶前質(zhì)，PTA）缺乏癥。在先天性出血性疾病中以血友病最為常見，其中血友病甲占85%。

根據(jù)凝血因子活性水平可分為：重型FⅧ或FⅨ＜1%，中間型1%≤FⅧ或FⅨ＜5%，輕型5%≤FⅧ或FⅨ＜40%；

血友病是由X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，常以男性患病，女性攜帶狀況為多見。臨床上表現(xiàn)為：反復(fù)出血、或輕度外傷后嚴(yán)重出血、或深部肌肉和組織慢性出血、或重要臟器出血、或手術(shù)等創(chuàng)傷性操作出血不止等癥狀，嚴(yán)重反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)腫張和畸形，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

隨著醫(yī)療技術(shù)和國民經(jīng)濟(jì)發(fā)展發(fā)展，血友病并不是不治之癥。只要醫(yī)療護(hù)理規(guī)范，可以參加適當(dāng)?shù)纳鐣?huì)活動(dòng)，更多的患者能被社會(huì)接受，能夠享有與同年齡的歡樂和生活。接下來，就兒童血友病常見的醫(yī)療和護(hù)理知識(shí)做普及介紹。

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什么是血友病的預(yù)防治療及預(yù)防治療的重要性

因?yàn)槟蜃铀降牡拖拢巡』颊呷菀壮霈F(xiàn)關(guān)節(jié)出血，現(xiàn)有的按需治療只是在出現(xiàn)關(guān)節(jié)出血時(shí)，通過輸注凝血因子，提高凝血因子水平，達(dá)到止血的效果，但關(guān)節(jié)已經(jīng)出血，多次出血以后，關(guān)節(jié)就會(huì)出現(xiàn)畸形，影響運(yùn)動(dòng)及日常生活，甚至導(dǎo)致殘疾，最終影響生活質(zhì)量。在2002年英國倫敦舉行的血友病共識(shí)會(huì)議中，統(tǒng)一了預(yù)防治療的定義，并于2006年P(guān)EDNET會(huì)議上作出了修正。預(yù)防治療就是定期輸注一定劑量的凝血因子，讓體內(nèi)的凝血因子濃度長期維持在一定水平，減少反復(fù)的出血，減少致殘率的發(fā)生，最終的目的是讓孩子健康的成長。

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血友病預(yù)防治療的分類

預(yù)防治療分為三種，分別是初級(jí)預(yù)防治療、次級(jí)預(yù)防治療和三級(jí)預(yù)防治療。

（1）初級(jí)預(yù)防治療：嬰幼兒在確診后、第2次關(guān)節(jié)出血前，且患兒年齡<3歲，無明確證據(jù)證實(shí)存在關(guān)節(jié)病變情況下，開始預(yù)防治療；

（2）次級(jí)預(yù)防治療：在2次或2次以上關(guān)節(jié)出血后，體格檢查和影像學(xué)檢查未發(fā)現(xiàn)關(guān)節(jié)病變之前，開始預(yù)防治療；

（3）三級(jí)預(yù)防治療：關(guān)節(jié)病變已形成后開始預(yù)防治療。

當(dāng)然目前最提倡的是在沒有關(guān)節(jié)畸形的基礎(chǔ)上進(jìn)行初級(jí)預(yù)防治療，如果已經(jīng)出現(xiàn)病變，建議立即進(jìn)行次級(jí)預(yù)防治療，甚至進(jìn)行三級(jí)預(yù)防治療，來減少致殘率的發(fā)生。

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如何進(jìn)行預(yù)防治療

目前國內(nèi)推薦3種不同方式的預(yù)防治療。

（1）臨時(shí)預(yù)防法：主要針對(duì)于可能的活動(dòng)增加或者有暫時(shí)性的出血風(fēng)險(xiǎn)，比如孩子需要去參加體育課、旅行或者參加夏令營等等，在參加這些活動(dòng)前，一次性的給予一定劑量的凝血因子輸注，提高體內(nèi)的凝血因子水平，讓孩子安全地去參加活動(dòng)；

（2）短期預(yù)防法：主要針對(duì)于已經(jīng)出現(xiàn)嚴(yán)重的關(guān)節(jié)出血、肌肉出血、顱內(nèi)出血、消化道出血后的預(yù)防治療，通過定期輸注一定劑量的凝血因子，來阻止可能出現(xiàn)的惡性循環(huán)的嚴(yán)重出血事件；

（3）長期預(yù)防法：為了保證兒童能像很長年齡的兒童那樣健康的生活和成長，通過定期輸注一定劑量凝血因子，使體內(nèi)的凝血因子維持在一定水平，盡可能的減少出血的發(fā)生率。

以上三種均為不同的預(yù)防治療方法，最為推薦的是長期預(yù)防法，以期血友病兒童能像正常兒童那樣平安健康的成長，提高生活質(zhì)量。

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如何選擇輸注凝血因子的劑量

目前國內(nèi)推薦3中不同劑量的方案。

（1）標(biāo)準(zhǔn)劑量方案：每次輸注凝血因子制品25～40單位/kg，血友病A兒童每周用藥3次或者隔天用藥1次，血友病B兒童每周用藥2次；

（2）中劑量方案：每次輸注凝血因子制品15～30單位/kg，血友病A兒童每周用藥3次，血友病B兒童每周用藥2次

（3）小劑量方案：血友病A兒童每次10單位/kg，每周用藥3次或者每3天用藥1次，血友病B兒童每次20單位/kg，每周用藥1次。

以上3種方案均有國內(nèi)外不同的報(bào)導(dǎo)證實(shí)其有效性，具體選擇哪一種方案需要根據(jù)患兒的不同自身情況，并在血液科?？漆t(yī)生的指導(dǎo)下進(jìn)行。

(圖片源于網(wǎng)絡(luò))

供稿：上海市醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)?？品謺?huì)

作者：朱嘉蒔（上海交通大學(xué)附屬兒童醫(yī)院 血液科）

審核：蔣 慧（上海交通大學(xué)附屬兒童醫(yī)院 血液科）

上海市醫(yī)學(xué)會(huì)是一個(gè)有著百年歷史的社會(huì)團(tuán)體，以促進(jìn)醫(yī)學(xué)科技發(fā)展、醫(yī)學(xué)知識(shí)普及為己任，一直以來堅(jiān)持科普惠民的理念，所屬各?？品謺?huì)積極響應(yīng)學(xué)會(huì)號(hào)召，集中全市最優(yōu)秀的醫(yī)學(xué)專家，開展多種形式科普活動(dòng)，全方位推進(jìn)醫(yī)學(xué)科普宣傳。上海市醫(yī)學(xué)會(huì)于2018年獲得上海市衛(wèi)生健康委員會(huì)首批“上海市健康科普文化基地”稱號(hào)，將擔(dān)負(fù)起更大的責(zé)任和義務(wù)，繼續(xù)著力于向人民群眾傳播正確的醫(yī)學(xué)健康知識(shí)，提升全民健康素質(zhì)，實(shí)現(xiàn)人民對(duì)美好生活的向往，將基地建設(shè)成更為優(yōu)質(zhì)、更受歡迎的醫(yī)學(xué)健康科普家園。

原標(biāo)題：《【掌健識(shí)】兒童血友病知識(shí)（3）：血友病的預(yù)防治療》

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