田間的19畝苞米地，曾經(jīng)是章迎（化名）生活的全部。多年以來(lái)，這位以種地為生的老人，精心打理那片承載著全家希望的莊稼。然而，就在一個(gè)看似尋常的秋天，他的身體突然垮了——面色蒼白、四肢無(wú)力，連走一兩里路去苞米地的力氣都沒有，最終因嚴(yán)重貧血暈倒在地。他被確診為骨髓增生異常綜合征（MDS），一種多發(fā)于老年人，卻容易被忽視的血液腫瘤。

章迎的經(jīng)歷，是眾多中國(guó)MDS患者的縮影。幸運(yùn)的是，繼2025年6月在國(guó)內(nèi)獲批后，國(guó)家醫(yī)療保障局在12月初宣布將全球首個(gè)促紅細(xì)胞成熟治療藥物羅特西普用于治療較低危MDS的適應(yīng)癥納入醫(yī)保目錄，為幫助像章迎這樣的MDS患者降低疾病負(fù)擔(dān)、持續(xù)從創(chuàng)新療法中獲益帶來(lái)了新的希望。

疾病困境：患者的生存枷鎖與認(rèn)知誤區(qū)

天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液病中心主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)紅細(xì)胞學(xué)組組長(zhǎng)付蓉教授介紹，骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種起源于造血干細(xì)胞的克隆性疾病，2022年，世界衛(wèi)生組織（WHO）將其更名為“骨髓增生異常性腫瘤”，強(qiáng)調(diào)了其惡性特質(zhì)。

罹患MDS的患者，其骨髓無(wú)法有效產(chǎn)生健康的紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板，導(dǎo)致貧血、感染或出血風(fēng)險(xiǎn)增高，并具有較高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化，最終危及生命。付蓉教授用“故障的造血工廠”比喻MDS的本質(zhì)：健康骨髓能有效生產(chǎn)成熟血細(xì)胞，而MDS患者的骨髓只能產(chǎn)出“殘次細(xì)胞”，即“無(wú)效造血”。

在哈爾濱醫(yī)科大學(xué)第二附屬醫(yī)院，章迎經(jīng)過骨髓穿刺確診為較低危MDS。章迎的女兒章薇查了很多資料，非但沒被“低?！边@個(gè)字眼安慰，反倒哭了。大夫也告訴她，父親的病“類似于白血病前期”?！捌鸪跷乙詾楦赣H只是貧血，打點(diǎn)貧血針就好，沒想到這么嚴(yán)重。”章薇回憶道。

“MDS 的隱匿性常讓人錯(cuò)失良機(jī)?！?付蓉教授強(qiáng)調(diào)，不明原因的乏力、頭暈、反復(fù)出血需及時(shí)就醫(yī)，而診斷必須依靠：骨髓形態(tài)學(xué)、細(xì)胞遺傳學(xué)和分子基因檢測(cè)。

“根據(jù)修訂版國(guó)際預(yù)后評(píng)分系統(tǒng)（IPSS-R），MDS大致可以分為較低危組和較高危組。”付蓉教授介紹道，“較低危以改善造血、擺脫輸血為核心，較高危則側(cè)重延緩進(jìn)展，先找準(zhǔn)敵人才能選對(duì)武器。”

據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國(guó)約77%的MDS患者屬較低危類型，但其中85%的患者確診時(shí)已存在貧血，并依賴紅細(xì)胞輸注治療。對(duì)于較低危的MDS患者而言，“低?！眱H代表疾病進(jìn)展慢，但慢性貧血與輸血依賴依然會(huì)帶來(lái)嚴(yán)峻的問題。貧血會(huì)導(dǎo)致乏力、頭暈、心悸等癥狀，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，長(zhǎng)期慢性貧血甚至?xí)?dǎo)致死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著增加。章迎在病情最嚴(yán)重時(shí)，“坐在床上說(shuō)話都?xì)舛?，夜里總覺得胸口壓著石頭”。臨床數(shù)據(jù)顯示，血紅蛋白長(zhǎng)期低于80g/L的患者，心力衰竭風(fēng)險(xiǎn)是常人的3.2倍，生活質(zhì)量?jī)H為健康人的41%。

同時(shí)，單純的輸血治療還會(huì)引發(fā)輸血依賴等問題。有研究顯示，相較非輸血依賴患者，輸血依賴患者的總生存期顯著縮短，較低危MDS患者中位生存時(shí)間不足5年。付蓉教授強(qiáng)調(diào)：“研究顯示，早期脫離輸血，5年總生存率可提高2倍。脫離輸血的MDS患者可獲得更好的預(yù)后，最終目標(biāo)是獲得更全面的生活質(zhì)量改善、延長(zhǎng)生存和延緩AML轉(zhuǎn)化。”?

治療破局：創(chuàng)新機(jī)制打破輸血依賴?yán)Ь?/strong>

無(wú)效造血是MDS的特點(diǎn)之一，其所導(dǎo)致的貧血通常是難治性的，傳統(tǒng)的貧血治療方法有效率低。同時(shí)，MDS的既往治療手段又多存在各種局限，造血干細(xì)胞移植治療對(duì)患者條件也有十分嚴(yán)格的要求，其包括感染在內(nèi)的并發(fā)癥問題在臨床上依然面臨較大挑戰(zhàn)；加上基于患者不同的預(yù)后風(fēng)險(xiǎn)分層可選擇的治療手段也有不同，這些都增加了MDS治療的復(fù)雜性。

章迎一家對(duì)此深有體會(huì)。對(duì)于患者而言，血紅蛋白維持在100-120g/L才能保障基本生活需求，而在章迎確診后，血紅蛋白曾一度掉到60g/L，不得不依賴輸血。女兒章薇在哈爾濱見到父親時(shí)，她形容父親像是一朵“發(fā)蔫的花兒”，不可抵擋的老態(tài)在身體上、舉止間展露無(wú)遺，頭發(fā)白了，甚至連走路也不那么直溜。而看到整個(gè)血液內(nèi)科都是各種“不好的病”，章迎更是覺得“沒什么治療價(jià)值”，對(duì)擺脫輸血依賴、回歸正常生活一度完全失去了信心，害怕“最后人也不在了，錢也治沒了”。最終，在女兒跪地哀求下，他才同意接受治療。

“長(zhǎng)期以來(lái)，較低危MDS患者一直面臨治療手段局限、現(xiàn)有治療藥物有效率低，創(chuàng)新治療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)重等問題，影響了患者長(zhǎng)期規(guī)范化治療和治療獲益?！备度亟淌谔寡裕霸S多患者經(jīng)歷多種治療后仍無(wú)法擺脫輸血，亟需創(chuàng)新療法。”

據(jù)介紹，MDS的既往治療方式包括輸血支持、紅細(xì)胞生成刺激劑、去甲基化藥物、免疫調(diào)節(jié)劑等，然而，這些療法目前仍存在受益患者有限、療效持續(xù)時(shí)間短等局限性。以輸血為例，一方面，我國(guó)血液資源長(zhǎng)期處于“緊平衡”狀態(tài)，季節(jié)性、區(qū)域性缺血問題突出，患者常面臨“無(wú)血可輸”的窘境；另一方面，長(zhǎng)期依賴輸血對(duì)患者生活影響較大，且對(duì)于同時(shí)存在中性粒細(xì)胞減少的MDS患者，輸血可能增加感染風(fēng)險(xiǎn)。而既往較低危MDS患者的治療以紅細(xì)胞生成刺激劑(ESA)為主，但其應(yīng)答率和療效持續(xù)獲益時(shí)間有限，僅1/3患者能在6-18個(gè)月內(nèi)產(chǎn)生應(yīng)答，二線治療應(yīng)答率僅20%-40%。

轉(zhuǎn)機(jī)出現(xiàn)在2025年，全球首個(gè)促紅細(xì)胞成熟治療藥物在中國(guó)獲批，用于極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細(xì)胞的成人患者的治療。作為近20年來(lái)首個(gè)獲批用于治療LR-MDS的創(chuàng)新藥物，它針對(duì)紅細(xì)胞增殖分化成熟障礙，通過與調(diào)控紅細(xì)胞成熟的關(guān)鍵因子——TGF-β超家族配體選擇性結(jié)合，降低異常增強(qiáng)的Smad 2/3信號(hào)通路的活性，進(jìn)而促進(jìn)紅細(xì)胞成熟，改善無(wú)效造血。

付蓉教授表示：“在LR-MDS伴RS患者中，促紅細(xì)胞成熟治療組患者中位轉(zhuǎn)為AML時(shí)間為5年左右，相較于安慰劑具有延緩轉(zhuǎn)白趨勢(shì)。對(duì)比ESA，促紅細(xì)胞成熟治療在LR-MDS患者呈現(xiàn)延長(zhǎng)總生存期（OS）趨勢(shì)。”?

研究結(jié)果顯示，促紅細(xì)胞成熟治療是目前在較低危MDS貧血中唯一對(duì)比ESA在一線治療中展示出優(yōu)效性的治療，有效性是ESA的近兩倍，其中位累計(jì)持續(xù)應(yīng)答（脫離輸血）時(shí)間約為3年，較ESA延長(zhǎng)超過1年；同時(shí)，每三周一次的皮下注射，較每周注射一次的ESA也更為便捷，并將有助于減少對(duì)醫(yī)療資源的占用。

“無(wú)論患者是否接受過ESA治療，無(wú)論是否伴有環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞，促紅細(xì)胞成熟治療均可顯著改善較低危MDS患者的貧血及輸血依賴，為此類患者提供更有效、更持久且安全性更好的治療選擇。”付蓉教授補(bǔ)充道。

章迎是幸運(yùn)的，在確診之初便已迎來(lái)了促紅細(xì)胞成熟治療藥物在國(guó)內(nèi)的上市。輾轉(zhuǎn)幾家醫(yī)院，醫(yī)生綜合他的各項(xiàng)指標(biāo)，都給出了促紅細(xì)胞成熟治療的方案。在每三周接受一次注射后，他逐漸感到“身上有勁了”，“身體變輕松了”，血紅蛋白恢復(fù)至100g/L以上，實(shí)現(xiàn)了脫離輸血的目標(biāo)，體力和精神狀態(tài)明顯改善。 “過去上個(gè)三樓都得歇好幾次，接受治療幾個(gè)月以后，上四樓不用喘氣，每天能散步幾千步?！闭掠男θ堇镏厝忌鷻C(jī)。

醫(yī)保賦能：從“可望”到“可及”的多重價(jià)值釋放

2025年12月，羅特西普的MDS適應(yīng)癥被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，預(yù)計(jì)2026年1月1日起實(shí)施。這是繼成人β-地中海貧血后，該藥在中國(guó)納入醫(yī)保的第二個(gè)適應(yīng)癥，也是國(guó)家“真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新”政策的具體體現(xiàn)?！凹{入醫(yī)保后，如果能夠按照全國(guó)平均門診報(bào)銷比例50%以上估算，患者將有機(jī)會(huì)減少一半的自付費(fèi)用。這樣患者就有了堅(jiān)持長(zhǎng)期治療的底氣，避免因?yàn)榻?jīng)濟(jì)原因而放棄使用創(chuàng)新治療?！备度亟淌诒硎尽?/p>

經(jīng)濟(jì)壓力過去曾是導(dǎo)致MDS患者難以堅(jiān)持長(zhǎng)期規(guī)范治療的一大阻礙。付蓉教授透露，對(duì)于較低危MDS患者而言，如果血紅蛋白能達(dá)到100g/L，機(jī)體供氧能力、生活質(zhì)量就能得到顯著改善。然而，由于對(duì)疾病治療目標(biāo)缺乏正確了解，加之心疼藥費(fèi)，此前有不少患者曾經(jīng)在使用促紅細(xì)胞成熟治療一段時(shí)間后，因血紅蛋白未能持續(xù)提升便誤以為耐藥而自行停藥。 “有的患者血紅蛋白剛穩(wěn)定或沒有持續(xù)提升就認(rèn)為治療無(wú)效而中斷用藥，導(dǎo)致不得不重新輸血，反而增加治療難度”。

付蓉教授強(qiáng)調(diào)，較低危MDS的治療目標(biāo)是改善造血、提高生活質(zhì)量。促紅細(xì)胞成熟治療的療效評(píng)估一般在半年左右，維持血紅蛋白的穩(wěn)定在臨床治療中具有重要的價(jià)值，對(duì)患者改善生活質(zhì)量意義重大。患者應(yīng)嚴(yán)格遵循醫(yī)囑，不應(yīng)隨意更改用藥間隔和治療劑量，同時(shí)定期進(jìn)行檢查并評(píng)估療效，避免因誤解和經(jīng)濟(jì)壓力中斷治療。如今醫(yī)保兜底，患者自付費(fèi)用大幅降低，極大減輕了經(jīng)濟(jì)壓力，將有助確保規(guī)范、連續(xù)的疾病管理，使患者能安心堅(jiān)持長(zhǎng)期治療。

??付蓉教授進(jìn)一步闡述了該MDS適應(yīng)癥被納入醫(yī)保的廣泛社會(huì)意義：“創(chuàng)新藥入醫(yī)保的價(jià)值遠(yuǎn)不止個(gè)人減負(fù)。納入醫(yī)保后，不僅能減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，還能緩解社會(huì)血液緊張問題，節(jié)約醫(yī)療資源，具有更高的社會(huì)意義?！?/p>

研究顯示，使用促紅細(xì)胞成熟治療后，78%的患者1-24周期間輸注負(fù)荷降低至少50%，這有助于減輕院內(nèi)血液緊張現(xiàn)狀。此外，與接受ESA治療的患者相比，接受促紅細(xì)胞成熟治療的LR-MDS患者全因門診就診率降低31%、全因住院率降低26%、MDS相關(guān)住院率顯著降低25%，減少了醫(yī)療資源的利用?！霸谘淳o張的背景下，這對(duì)保障其他危重患者用血意義重大，為緩解社會(huì)血液緊張、節(jié)約醫(yī)療資源帶來(lái)積極意義?！备度貜?qiáng)調(diào)。

“醫(yī)保政策不僅阻斷‘因病致貧’，其帶來(lái)的資源節(jié)約和社會(huì)效益，以及對(duì)有家族史人群早期干預(yù)的支持，彰顯了創(chuàng)新藥物為患者及社會(huì)帶來(lái)的臨床和社會(huì)價(jià)值?！备度乜偨Y(jié)道?！皬摹斞m(xù)命’到‘健康生活’，從負(fù)債到減負(fù)，創(chuàng)新藥與醫(yī)保的結(jié)合讓中國(guó)眾多MDS患者家庭重獲希望?！?/p>

未來(lái)展望：從生存依賴到生活重建

如今，章迎的生活已重回正軌。他每天清晨散步、打理菜園，甚至給女兒捎去自家種的黃瓜和柿子。“有父母在，總覺得上面有一片天?！闭罗闭f(shuō)，她計(jì)劃帶父母旅行，讓父親見證外孫成家立業(yè)。

作為《CSCO 惡性血液病診療指南（2025）》和《NCCN 骨髓增生異常綜合征指南（2026.V1）》推薦的一線方案，促紅細(xì)胞成熟治療納入醫(yī)保，標(biāo)志著我國(guó)MDS治療進(jìn)入“創(chuàng)新普惠時(shí)代”。談及未來(lái)，付蓉教授充滿期待：“期待新版醫(yī)保落地后，能讓更多患者盡早啟動(dòng)創(chuàng)新藥物治療，通過規(guī)范用藥持續(xù)從創(chuàng)新療法中獲益，實(shí)現(xiàn)改善生存質(zhì)量與延長(zhǎng)生存期的目標(biāo)。”

夕陽(yáng)下，章迎的果園里桃花綻放，這個(gè)曾被血液腫瘤困住的農(nóng)民，重新?lián)肀Я送恋嘏c生活。他的故事，是生命科學(xué)突破與國(guó)家醫(yī)保政策的共同成果 —— 創(chuàng)新療法的 “精準(zhǔn)突破” 遇上醫(yī)保的 “兜底保障”，不僅為患者帶來(lái)希望，更彰顯健康中國(guó)的溫度。