北京建設(shè)罕見病藥品保障先行區(qū)取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。11日清晨，一輛冷鏈運(yùn)輸車裝載治療兒童軟骨病的藥品——伏索利肽，從北京天竺綜合保稅區(qū)直達(dá)北京兒童醫(yī)院，經(jīng)醫(yī)生開出藥品處方后，4歲的雙胞胎患者家長順利拿到治療用藥。

首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會負(fù)責(zé)人介紹，此次藥品進(jìn)口借助綜保區(qū)政策優(yōu)勢，實(shí)現(xiàn)藥品保稅備貨、分次出區(qū)、臨床使用，大幅節(jié)省了藥品洽談和采購進(jìn)口的時間，節(jié)約時間超過60天，極大提升了藥品的可及性。下一步，罕見病藥品保障先行區(qū)政策正式落地后，還將對流程進(jìn)行大幅優(yōu)化。

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院院長倪鑫介紹，北京兒童醫(yī)院作為國家兒童醫(yī)學(xué)中心，高效完成國內(nèi)未上市藥品進(jìn)口審批和臨床應(yīng)用，后續(xù)將繼續(xù)發(fā)揮自身優(yōu)勢，不斷提升兒科罕見病診療水平，讓更多罕見病兒童受益。

2023年，國務(wù)院批復(fù)同意《支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建設(shè)罕見病藥品保障先行區(qū)。

政策出臺以來，首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會、中國罕見病聯(lián)盟、國家藥監(jiān)局等部門聯(lián)合推動，完成罕見病藥品進(jìn)口保稅備貨、簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議、開設(shè)罕見病專屬診所。4月1日，首款境外已批準(zhǔn)上市、在國內(nèi)未注冊上市的納入我國第二批罕見病目錄的罕見病藥品伏索利肽獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)。