“如果把醫(yī)生的技術(shù)理解為刀，那有效的藥物則如同刃，不然治療對(duì)于醫(yī)生來說，就像‘無米之炊’?！?/p>

在白血病患兒短缺藥“巰嘌呤”事件得到圓滿解決的一個(gè)多月后，澎湃新聞(m.xinlihui.cn)記者再次采訪了兒童血液腫瘤疾病專家、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院小兒血液腫瘤科主任袁曉軍。

去年她接受澎湃新聞采訪，直言“巰嘌呤”斷貨現(xiàn)象，為患兒呼吁。之后，她看到了缺藥問題引起李克強(qiáng)總理批示，國家多部門發(fā)文，藥企連夜發(fā)送藥物到全國各地。她說：“就像在黑夜里等待了很久，終于見到了一絲曙光。”

然而，在興奮之余，袁曉軍思考最多的，是如何確保更多類似的短缺藥在臨床的供應(yīng)。

“巰嘌呤僅僅是諸多短缺藥中的一種?！彼f，比如復(fù)方磺胺甲基異惡唑，由于一些高級(jí)抗生素的廣泛應(yīng)用，這種售價(jià)僅在2-3元一盒（24粒）的片劑藥物經(jīng)常面臨缺貨，但它在腫瘤及免疫缺陷患者預(yù)防和治療卡氏肺囊蟲肺炎中的獨(dú)特作用，至今無法被其他任何藥物替代，這種疾病一旦發(fā)生，救治不及時(shí)，死亡率高達(dá)80-90%。

此外，一些其他兒童治療藥物，也長期面臨著臨床短缺。

作為一名醫(yī)生，她感到最無奈的是，臨床醫(yī)生無法推動(dòng)企業(yè)維持短缺藥、廉價(jià)藥的長期生產(chǎn)，從而陷于“無藥可用”的窘境。她呼吁有關(guān)部門定期進(jìn)行臨床調(diào)研，建立全面的短缺藥預(yù)警體系，及時(shí)調(diào)整市場產(chǎn)品生產(chǎn)，避免再次出現(xiàn)類似的情況。

兒童白血病大多可治愈，因藥短缺生命打折很悲哀

袁曉軍或許是第一個(gè)在大眾媒體上，公開為“巰嘌呤”斷貨發(fā)聲的醫(yī)生。

去年，她接受澎湃新聞采訪時(shí)直言不諱：“有病人家長也跟我們反映過，原價(jià)40多元一瓶的巰嘌呤，今年有些地方賣的價(jià)格漲到了140元，有些家長甚至說170元一瓶都買不到?！?/p>

她當(dāng)時(shí)告訴記者，如果白血病患兒在維持期治療內(nèi)停服巰嘌呤，將大大影響長期生存效果。

“服務(wù)患者、治愈疾病本該是臨床醫(yī)生的分內(nèi)事，但醫(yī)生也有很多無法解決的事情。”至今談及“巰嘌呤”的一度短缺，袁曉軍仍然很難忘記作為醫(yī)者的無奈，“很無助、很傷心，醫(yī)生沒有能力去推動(dòng)藥物保障，去影響市場，也不能給病人承諾什么?！?/p>

在袁曉軍眼里，兒童白血病并非什么不治之癥，也沒大眾想的那么可怕。

她說，幾代人經(jīng)過近40年的不懈努力，兒童急性白血病特別是急性淋巴細(xì)胞白血病，已成為可治愈的惡性腫瘤，特別是近幾年國內(nèi)施行了較為統(tǒng)一規(guī)范的化療方案，加之兒童大病醫(yī)保政策的推廣實(shí)施，國內(nèi)兒童白血病的治愈率已與國外相差不大。

“大部分白血病患兒經(jīng)過救治可以長期存活下來，也可以恢復(fù)到像健康孩子那樣，去正常生活和學(xué)習(xí)，如果僅僅因?yàn)槠渲幸恍┝畠r(jià)藥物短缺，影響白血病患兒的療效或長期生存率，非常得不償失?！痹瑫攒娡ｎD了一下，然后補(bǔ)充說，“這不僅打擊臨床醫(yī)生，更會(huì)重重地打擊患兒家庭抗擊白血病的信心?！?/p>

“終于見到了一絲曙光”

她的呼吁迎來了曙光。

2017年11月20日，中國政府網(wǎng)刊登消息稱，李克強(qiáng)總理對(duì)媒體報(bào)道“白血病患兒遭遇廉價(jià)國產(chǎn)藥短缺，進(jìn)口藥一瓶超千元”作出批示。

“白血病患兒缺藥將使這些家庭雪上加霜，要將心比心，高度重視所反映問題，抓緊采取有效措施，特事特辦，切實(shí)加大國產(chǎn)廉價(jià)藥生產(chǎn)供應(yīng)保障力度，切實(shí)緩解患兒家庭的‘用藥之痛’?！笨偫碓谂局姓f。

看到這些，袁曉軍直言“太興奮、太激動(dòng)，就像在黑夜里等待了很久，終于見到了一絲曙光。”

據(jù)新華網(wǎng)報(bào)道，去年12月12日上午，李克強(qiáng)總理來到武漢協(xié)和醫(yī)院看望白血病患兒和志愿者，他再次提及“短什么都不能短治療，缺什么都不能缺救命藥”，要完善政策和機(jī)制，切實(shí)保障“孤藥”等急需藥品長期穩(wěn)定供應(yīng)。

袁曉軍看到這則新聞后，內(nèi)心再次受到鼓舞。“在臨床上，我看到了太多的患兒家長為了一瓶短缺藥奔走，境外代購隱患大，加之國內(nèi)外患兒體質(zhì)存在一定差異，藥物使用的安全性無法得到保證?！?/p>

還有五種藥物仍常面臨短缺

不過，袁曉軍說，當(dāng)前國內(nèi)部分藥物短缺的情況仍然突出，巰嘌呤僅僅是其中一種。

比如復(fù)方磺胺甲基異惡唑（俗稱SMZ或復(fù)方新諾明），由于一些高級(jí)抗生素的廣泛應(yīng)用，這種售價(jià)僅在2-3元一盒（24粒）的片劑藥物經(jīng)常面臨缺貨，但它在腫瘤及免疫缺陷患者預(yù)防和治療卡氏肺囊蟲肺炎中的獨(dú)特作用，至今無法被其他任何藥物替代，這種疾病一旦發(fā)生，救治不及時(shí)，死亡率高達(dá)80-90%。

此外，可有效治療兒童腦腫瘤的藥物替尼泊甙（VM26）、治療血管瘤的平陽霉素、治療淋巴瘤的長春花堿以及白血病患兒常用的普通門冬酰胺酶等，都因多種原因長期面臨著臨床短缺的問題。

袁曉軍認(rèn)為，如果把醫(yī)生的技術(shù)理解為刀，那有效的藥物則如同刃，兩者相互結(jié)合才能真正地給病人帶來希望，不然治療對(duì)于醫(yī)生來說，就像“無米之炊”。

社會(huì)援助必不可少，期待建立短缺藥預(yù)警體系

作為一名醫(yī)生，袁曉軍有些無奈。

兒童血液腫瘤性疾病的診療不像感冒、咳嗽等常見病，這類群體需要反復(fù)就醫(yī)，治療時(shí)間長，花費(fèi)大。她坦言，白血病尤其好發(fā)于5歲以下兒童，一旦孩子被診斷為白血病，對(duì)整個(gè)家庭的打擊不言而喻，她沒有能力依靠自身的力量，去幫助到這些患兒家庭。

但她也感到欣慰?！叭缃瘢骷?jí)政府和社會(huì)機(jī)構(gòu)都在積極推動(dòng)大病醫(yī)保和其他保險(xiǎn)政策的落實(shí)，沒有參加保險(xiǎn)的患兒家庭，也會(huì)有社會(huì)愛心人士關(guān)心著他們，而醫(yī)生可以在社會(huì)與患者之間搭起這座橋梁?！?/p>

袁曉軍舉例說，如今越來越多的醫(yī)院成立了社工部，也有越來越多的志愿者隊(duì)伍入駐病房， “在新華醫(yī)院小兒血液腫瘤科，15年來一直活躍著這樣一群愛心媽媽，她們定期來看望白血病患兒，免費(fèi)捐助貧困患兒的治療和生活費(fèi)用，讓這些患兒持續(xù)得到關(guān)愛?！?/p>

就在最近醫(yī)院舉辦的一次慈善晚會(huì)上，4幅腫瘤患兒的繪畫作品被激烈競拍，其中1幅作品拍出了3萬元高價(jià)?！斑@說明越來越多的社會(huì)愛心人士在關(guān)心著這些特殊的孩子?！?/p>

新的一年已到來，袁曉軍在思考，希望能夠盡快建立臨床需求與政策之間的有效銜接機(jī)制，為生產(chǎn)廉價(jià)有效藥物的企業(yè)予以政策上的保護(hù)傾斜，也呼吁有關(guān)部門能定期進(jìn)行臨床調(diào)研與反饋，建立短缺藥預(yù)警體系，及時(shí)調(diào)整市場產(chǎn)品生產(chǎn)，避免再次出現(xiàn)類似的情況。