近日，媒體報(bào)道了一起“毒販母親”案——國(guó)內(nèi)數(shù)千罕見癲癇性腦病患兒瀕臨斷藥，急需從境外購(gòu)買氯巴占的故事，其中多位患兒母親從境外代購(gòu)氯巴占藥品被檢方認(rèn)為構(gòu)成“走私、運(yùn)輸、販賣毒品罪”，因犯罪情節(jié)輕微不予起訴。對(duì)于具體案件的處理，本文不欲置喙，僅就本案投射出的有關(guān)藥品管理的一些問題略陳管見。

1. 為什么我國(guó)會(huì)出現(xiàn)氯巴占藥品短缺，為什么患者不能批量以代購(gòu)和直郵的方式購(gòu)買氯巴占？

這是出于我國(guó)現(xiàn)行藥品管理和藥品注冊(cè)法律制度的要求。為了保障藥品的安全、有效，進(jìn)而保護(hù)和促進(jìn)公眾健康，我國(guó)制定了《中華人民共和國(guó)藥品管理法》（以下簡(jiǎn)稱《藥品管理法》）《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例》（以下簡(jiǎn)稱《藥品管理法實(shí)施條例》）《藥品注冊(cè)管理辦法》等法律、行政法規(guī)和部門規(guī)章，建立了一套嚴(yán)格的監(jiān)督管理制度。

《藥品管理法》第2條第2款規(guī)定，藥品“是指用于預(yù)防、治療、診斷人的疾病，有目的地調(diào)節(jié)人的生理機(jī)能并規(guī)定有適應(yīng)癥或者功能主治、用法和用量的物質(zhì)”。據(jù)此定義，氯巴占屬于“藥品”。

該法第24、25條進(jìn)而規(guī)定了藥品的注冊(cè)制度——藥品只有在獲得相關(guān)部門發(fā)放的“藥品注冊(cè)證書”之后，才能在市場(chǎng)上出售。具體而言，需由藥品注冊(cè)申請(qǐng)人依照法定程序和相關(guān)要求提出藥物臨床試驗(yàn)、藥品上市許可等申請(qǐng)，再由國(guó)家藥品監(jiān)督管理局組織審評(píng)，對(duì)藥品安全性、有效性和質(zhì)量可控以及申請(qǐng)人的質(zhì)量管理、風(fēng)險(xiǎn)防控和責(zé)任賠償?shù)饶芰M(jìn)行審查，對(duì)符合條件的發(fā)給藥品注冊(cè)證書。

上述注冊(cè)制度不僅適用于國(guó)產(chǎn)氯巴占，也適用于已經(jīng)在國(guó)外注冊(cè)而打算進(jìn)入我國(guó)市場(chǎng)的氯巴占等急需藥品。但目前并沒有國(guó)外企業(yè)向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提出氯巴占片的藥品注冊(cè)上市申請(qǐng)。

此外，《藥品管理法》規(guī)定，對(duì)麻醉藥品、精神藥品等特殊藥品，適用國(guó)務(wù)院有關(guān)特殊管理辦法的規(guī)定。精神藥品指作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)，使之興奮或抑制，連續(xù)使用能產(chǎn)生依賴性的藥品。根據(jù)國(guó)務(wù)院頒布的《麻醉藥品和精神藥品管理?xiàng)l例》，精神藥品又分為第一類精神藥品和第二類精神藥品。氯巴占具有一定的成癮性，屬于精神藥品——“國(guó)際藥物管制公約”將其列入《1971年精神藥物公約》進(jìn)行管制；我國(guó)則將它歸入第二類精神藥品進(jìn)行管理。

《藥品管理法》第66條規(guī)定，進(jìn)口包括氯巴占在內(nèi)的精神藥品，應(yīng)當(dāng)持有國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的進(jìn)口準(zhǔn)許證，進(jìn)口申請(qǐng)者申請(qǐng)進(jìn)口準(zhǔn)許證時(shí)，需符合國(guó)家藥品監(jiān)督管理局2021年12月1日發(fā)布的《麻醉藥品和精神藥品進(jìn)出口準(zhǔn)許證申報(bào)資料要求》。

上述條文繁復(fù)，簡(jiǎn)單說就是，氯巴占不僅是治療罕見癲癇性腦病的罕見病藥品，而且是受到嚴(yán)格管控的精神藥品。在我國(guó)現(xiàn)行的藥品管理制度框架下，海外代購(gòu)氯巴占的確違反了《藥品管理法》《藥品管理法實(shí)施條例》《麻醉藥品和精神藥品管理?xiàng)l例》的規(guī)定，很難獲得法律的支持。罕見病藥品具有研發(fā)成本高、患病人群少、預(yù)期回報(bào)少的特點(diǎn)，藥企研發(fā)積極性不高，這可能也是有關(guān)境外企業(yè)未向我國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提出氯巴占片藥品注冊(cè)上市申請(qǐng)的原因。

2.怎樣激活因臨床急需進(jìn)口少量藥品的制度空間？

從海外代購(gòu)和直郵氯巴占違法，但那些罹患罕見病的孩子又急需用藥，在“情理”與“法理”之間，我們或許可以以《藥品管理法》第65條為根據(jù)， 探求醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的制度空間。

現(xiàn)行《藥品管理法》第65條規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的，經(jīng)國(guó)務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門或國(guó)務(wù)院授權(quán)的省、自治區(qū)、直轄市人民政府批準(zhǔn)，可以進(jìn)口，進(jìn)口的藥品應(yīng)當(dāng)在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的。在國(guó)內(nèi)無企業(yè)生產(chǎn)氯巴占等臨床急需藥品的情況，這一規(guī)定或許為部分地區(qū)有條件使用境外已經(jīng)上市藥品提供了相對(duì)便利、合法的路徑。

其實(shí)2019年《藥品管理法》修訂前，國(guó)務(wù)院曾在海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)開展相應(yīng)的制度嘗試，對(duì)先行區(qū)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的申請(qǐng)，由海南省人民政府實(shí)施審批。修訂后的《藥品管理法》第65條將這一嘗試法定化，相關(guān)批準(zhǔn)主體也由“國(guó)務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門”擴(kuò)大到“國(guó)務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門”或者“國(guó)務(wù)院授權(quán)的省、自治區(qū)、直轄市人民政府”。

據(jù)上述法條，因臨床急需進(jìn)口少量藥品要符合五個(gè)條件：第一、進(jìn)口的主體應(yīng)當(dāng)是醫(yī)療機(jī)構(gòu)，而不是藥品生產(chǎn)經(jīng)營(yíng)企業(yè)；第二、該藥品應(yīng)當(dāng)是臨床急需，就氯巴占藥品而言，的確是國(guó)內(nèi)供應(yīng)無法保障，而治療癲癇性腦病患兒又確有急需的；第三、進(jìn)口數(shù)量應(yīng)該是少量，即滿足診療急需的量，而非大規(guī)模的進(jìn)口；第四、藥品進(jìn)口后，應(yīng)當(dāng)在指定范圍內(nèi)使用，即在指定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用，僅用于特定醫(yī)療目的，不得隨意擴(kuò)大范圍；第五、應(yīng)當(dāng)經(jīng)過批準(zhǔn)。

不過，現(xiàn)行《藥品管理法》第65條雖然規(guī)定了醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的申請(qǐng)和許可制度，但并未細(xì)化許可條件，未能說明何為“臨床急需”，何為“少量藥品”；未能厘定許可程序，未能說明醫(yī)療機(jī)構(gòu)要為臨床急需進(jìn)口少量藥品申請(qǐng)?zhí)峤荒男┎牧?；未能明確后續(xù)監(jiān)管要求，未能說明醫(yī)療機(jī)構(gòu)在后續(xù)藥品使用時(shí)，應(yīng)出臺(tái)哪些文件，履行哪些義務(wù)。這也使得迄今為止，我國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量罕見病用藥，只有為數(shù)不多的示例。例如，北京協(xié)和醫(yī)院為解決腎上腺皮質(zhì)癌患者用藥需求和保障用藥安全，組織起草了《北京協(xié)和醫(yī)院臨時(shí)進(jìn)口藥品（米托坦）臨床使用指南》《北京協(xié)和醫(yī)院臨時(shí)進(jìn)口藥品（米托坦）管理辦法》《米托坦片患者用藥知情同意書》等十余項(xiàng)文件，歷時(shí)10個(gè)月，最終完成了罕見病藥品米托坦片一次性進(jìn)口申請(qǐng)過程。

所以為了進(jìn)一步激活第65條的授權(quán)，我們就有必要細(xì)化和完善相關(guān)的規(guī)定。比如在目前已啟動(dòng)《藥品管理法實(shí)施條例》的修訂工作中，明確何為“臨床急需”、何為“少量藥品”，說明醫(yī)療機(jī)構(gòu)需要具備何種資質(zhì)條件、醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)向監(jiān)管部門提交哪些材料、監(jiān)管部門審查哪些要點(diǎn)，以及醫(yī)療機(jī)構(gòu)如何履行頒布指南、出臺(tái)管理辦法、履行知情同意義務(wù)、恪守倫理原則等等。在適當(dāng)時(shí)候，也可由國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)健委共同制定出臺(tái)《臨床急需進(jìn)口少量藥品管理辦法》，對(duì)臨床急需進(jìn)口少量藥品的范圍、申請(qǐng)程序、申請(qǐng)條件、批準(zhǔn)程序、使用范圍加以規(guī)定。

基于此，未來可以在更多省份和地區(qū)建立醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)先行示范區(qū)，由國(guó)務(wù)院授權(quán)特定省份批準(zhǔn)所轄先行示范區(qū)的臨床急需進(jìn)口少量藥品申請(qǐng)。有臨床急需用藥需求的患者，可以通過患者組織向特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)提出申請(qǐng)，以醫(yī)療機(jī)構(gòu)為主體，發(fā)起臨床急需藥品的一次性進(jìn)口申請(qǐng)，醫(yī)療機(jī)構(gòu)組織患者填寫知情同意書等文件，報(bào)藥品監(jiān)督管理部門批準(zhǔn)，再報(bào)請(qǐng)海關(guān)放行。

就藥品監(jiān)管部門而言，還應(yīng)嚴(yán)格審查醫(yī)療機(jī)構(gòu)提出的申請(qǐng)，對(duì)經(jīng)批準(zhǔn)進(jìn)口的臨床急需進(jìn)口少量藥品進(jìn)行嚴(yán)格監(jiān)管，依據(jù)《藥品管理法》第12條、第36條建立并實(shí)施藥品追溯制度，確保臨床急需進(jìn)口少量藥品的可追溯。此外，根據(jù)《藥品管理法》第81條的規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)經(jīng)?？疾毂締挝皇褂玫呐R床急需進(jìn)口少量藥品的質(zhì)量、療效和不良反應(yīng)，發(fā)現(xiàn)疑似不良反應(yīng)的，應(yīng)當(dāng)及時(shí)向藥品監(jiān)督管理部門和衛(wèi)生健康主管部門報(bào)告。

3.如何通過加快審評(píng)審批程序等方式鼓勵(lì)臨床急需罕見病藥品研發(fā)？

2019年版的《藥品管理法》已經(jīng)體現(xiàn)了鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的精神，并規(guī)定了鼓勵(lì)包括臨床急需藥品創(chuàng)新在內(nèi)的若干舉措。2020年由國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局頒布的《藥品注冊(cè)管理辦法》也明確了藥品加快上市注冊(cè)制度，引入了突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批及特別審批程序。

具體至本案，《藥品管理法》第16條第1款已規(guī)定，國(guó)家支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向、對(duì)人的疾病具有明確或特殊療效的藥物創(chuàng)新，鼓勵(lì)具有新的治療機(jī)理、治療嚴(yán)重危及生命的疾病或者罕見病、對(duì)人體具有多靶向系統(tǒng)性調(diào)節(jié)干預(yù)功能等的新藥研制，推動(dòng)藥品技術(shù)進(jìn)步。這一規(guī)定已為氯巴占等臨床急需罕見病藥品的研發(fā)與申報(bào)提供依據(jù)。此外，《藥品管理法》第16條第3款規(guī)定，國(guó)家采取有效措施，鼓勵(lì)兒童用藥品的研制和創(chuàng)新，對(duì)兒童用藥品予以優(yōu)先審評(píng)審批。2017年發(fā)布的《第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》其實(shí)納入了氯巴占。截止目前，已有8家企業(yè)按照有關(guān)規(guī)定獲準(zhǔn)研制氯巴占，監(jiān)管部門和審評(píng)機(jī)構(gòu)應(yīng)對(duì)此兒童藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。

除制度依據(jù)外，就氯巴占等急需罕見病藥品短缺現(xiàn)象，其實(shí)可通過加快對(duì)相應(yīng)上市許可申請(qǐng)的審評(píng)審批來予以應(yīng)對(duì)，具體舉措包括：

第一、納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

《藥品管理法》第96條規(guī)定，國(guó)家對(duì)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。據(jù)《藥品注冊(cè)管理辦法》第68條，對(duì)于臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥，當(dāng)藥品具有明顯臨床價(jià)值時(shí)，當(dāng)提起藥品上市許可申請(qǐng)時(shí)，可以申請(qǐng)適用優(yōu)先審評(píng)審批程序。根據(jù)《藥品注冊(cè)管理辦法》第70條的規(guī)定，對(duì)納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的藥品上市許可申請(qǐng)，審評(píng)時(shí)限為130日；當(dāng)藥品為臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品時(shí)，審評(píng)時(shí)限則進(jìn)一步壓縮為70日。據(jù)此，如對(duì)氯巴占等臨床急需罕見病藥品適用優(yōu)先審評(píng)審批程序，就可大大壓縮審批時(shí)間，加快審批流程。

第二、改進(jìn)藥品審評(píng)審批程序。

《藥品管理法》第27條規(guī)定，國(guó)務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門應(yīng)當(dāng)完善藥品審評(píng)審批工作制度，加強(qiáng)能力建設(shè)，建立健全溝通交流、專家咨詢等機(jī)制，優(yōu)化審評(píng)審批流程，提高審評(píng)審批效率。這是行政法上效能原則的體現(xiàn)，也是行政程序法律制度的創(chuàng)新，特別是通過行政程序的簡(jiǎn)化，通過引入溝通交流，形成行政相對(duì)人與行政機(jī)關(guān)的合意，減少審評(píng)過程的不必要彎路；專家咨詢機(jī)制的建立，則有助于優(yōu)化和增加新藥審評(píng)資源，提高新藥審評(píng)質(zhì)量。對(duì)于氯巴占等臨床急需罕見病藥物而言，在藥品研制和注冊(cè)過程中，藥品監(jiān)督管理部門及其專業(yè)技術(shù)機(jī)構(gòu)應(yīng)提供必要的政策和技術(shù)支持，進(jìn)行技術(shù)指導(dǎo)，開展溝通交流，優(yōu)先配置資源，縮短審評(píng)時(shí)限。

第三、拓展性臨床試驗(yàn)的引入。

《藥品管理法》第23條就拓展使用臨床試驗(yàn)藥物加以規(guī)定，指出對(duì)正在開展臨床試驗(yàn)的用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后，可以在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同的患者。這是從保護(hù)和促進(jìn)患者健康目標(biāo)出發(fā)，允許在符合管理要求的情況下，將未上市藥品用于患有嚴(yán)重威脅生命疾病且無替代治療手段的患者，這是從保護(hù)危重患者利益出發(fā)的靈活制度設(shè)計(jì)。

目前國(guó)內(nèi)已有2家企業(yè)提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并獲得臨床批件。也就是說，在藥品臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)開展氯巴占等罕見病藥物臨床試驗(yàn)時(shí)，經(jīng)過法定程序后，在符合倫理原則和知情同意要求的情況下，可以在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)，拓展用于其他病情相同的罕見病患者。

4.怎樣推動(dòng)罕見病相關(guān)立法？

再回到本文開頭提到的“氯巴占代購(gòu)案”，涉案的患兒母親表示，“希望能有一個(gè)吃藥的合法途徑”。對(duì)這一訴求，立法同樣應(yīng)該予以回應(yīng)。

我國(guó)近期發(fā)布的《中國(guó)罕見病定義研究報(bào)告2021》首次提出了“中國(guó)罕見病2021年版定義”，即將新生兒發(fā)病率小于萬(wàn)分之一、患病率小于萬(wàn)分之一或患病人數(shù)小于14萬(wàn)的疾病列入罕見病。

在我國(guó)實(shí)踐中，罕見病發(fā)病率低、癥狀嚴(yán)重，而且具有治療方法和治療藥物不可替代的特點(diǎn)，相關(guān)藥物因?yàn)檠邪l(fā)難度大、研發(fā)成本高昂、市場(chǎng)容量小、投資回報(bào)率低，企業(yè)往往不愿將其作為研發(fā)重點(diǎn)，甚至放棄研發(fā)，因此罕見病藥物常被稱為“孤兒藥”（orphan drug）。如此一來，造成了醫(yī)藥衛(wèi)生資源提供和機(jī)會(huì)的不平等，使罕見病患者群體處于一種相對(duì)劣勢(shì)的地位。

美國(guó)、歐盟、日本等國(guó)家和地區(qū)都有專門的罕見病立法，包括了對(duì)罕見病藥品研制、生產(chǎn)、上市、定價(jià)、數(shù)據(jù)保護(hù)、籌資等在內(nèi)的一系列激勵(lì)政策。我國(guó)也應(yīng)借鑒此國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，適時(shí)制定《罕見病法》，通過立法對(duì)罕見病診治、罕見病藥品審評(píng)審批、罕見病費(fèi)用籌資等內(nèi)容加以規(guī)定，更好地實(shí)現(xiàn)對(duì)罕見病患者合法權(quán)益的平等保護(hù)。

在立法條件尚不成熟的情況下，國(guó)務(wù)院可以考慮制定和頒布《罕見病管理?xiàng)l例》，以行政法規(guī)的方式，制定《罕見病管理?xiàng)l例》。《罕見病管理?xiàng)l例》可包括如下內(nèi)容：（一）明確立法目的為保障罕見病患者權(quán)益，保障罕見病治療的可及性與可負(fù)擔(dān)性；（二）界定各級(jí)政府以及衛(wèi)生、財(cái)政、醫(yī)療保障、藥品監(jiān)督管理、價(jià)格、財(cái)稅、科技部門在罕見病防止中的職責(zé)；（三）對(duì)罕見病、罕見病患者、罕見病產(chǎn)品、罕見病藥物給出定義，明確罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)和認(rèn)定程序；（四）規(guī)定罕見病藥物和醫(yī)療器械的注冊(cè)審評(píng)程序；（五）為罕見病藥物研發(fā)和生產(chǎn)提供激勵(lì)，如為獲得認(rèn)定的罕見病用藥提供適當(dāng)期限的市場(chǎng)排他性期間保護(hù)，通過重大新藥創(chuàng)制、科學(xué)基金等為罕見病用藥研發(fā)項(xiàng)目提供資助，為罕見病用藥研發(fā)提供稅收方面的減免；（六）完善醫(yī)療保險(xiǎn)、醫(yī)療救助等渠道，保障罕見病用藥的可及性；（七）建立罕見病診斷與治療臨床路徑；（八）為罕見病患者組織、罕見病患者參與罕見病政策形成設(shè)定程序機(jī)制。

就近期而言，不妨先以國(guó)務(wù)院文件或國(guó)務(wù)院辦公廳文件的形式，就罕見病防治和管理做出系統(tǒng)規(guī)定，這有助于打破部門叢林，來系統(tǒng)回應(yīng)罕見病患者的需求，促進(jìn)罕見病患者權(quán)益保障，進(jìn)而推動(dòng)我國(guó)社會(huì)政策的法治化、規(guī)范化水平。

我國(guó)憲法第33條第2款規(guī)定，中華人民共和國(guó)公民在法律面前一律平等；第3款規(guī)定，國(guó)家尊重和保障人權(quán)?！痘踞t(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法》第4條第1款規(guī)定，國(guó)家和社會(huì)尊重、保護(hù)公民的健康權(quán)。從法理維度出發(fā)，“社會(huì)正義”是一種實(shí)質(zhì)平等的表現(xiàn)，不應(yīng)因健康狀況、疾病嚴(yán)重程度等先天、后天差異，讓罕見病患者在獲得健康資源、獲得醫(yī)療服務(wù)和藥品保障的范圍和水平等方面產(chǎn)生“事實(shí)上的不平等”。于情于法，那些罹患罕見病的孩子都應(yīng)有一個(gè)吃藥的合法途徑。

猶記去年國(guó)家醫(yī)保局談判代表的靈魂砍價(jià)，她說：“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄。”最后，70萬(wàn)一針的天價(jià)藥以33000元的價(jià)格進(jìn)入醫(yī)保，今年1月1日就有20多名罕見病患兒接受了注射。我們看到，還有其他的小群體在煎熬，在等待。他們也是中國(guó)的孩子，他們也相信，在水泥地上能夠澆灌出百合。

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作者宋華琳，系南開大學(xué)醫(yī)藥衛(wèi)生法研究中心主任，南開大學(xué)法學(xué)院教授，國(guó)家社會(huì)科學(xué)基金重大項(xiàng)目“突發(fā)重大公共衛(wèi)生事件防控的法治體系研究”首席專家。法治中國(guó)，不在宏大的敘事，而在細(xì)節(jié)的雕琢。在“法治的細(xì)節(jié)”中，讓我們超越結(jié)果而明晰法治的脈絡(luò)。本專欄由法律法學(xué)界專業(yè)人士為您特供。