8月17日，百濟(jì)神州有限公司（百濟(jì)神州，BGNE.US，06160.HK）宣布其達(dá)妥昔單抗β（商品名：凱澤百）獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，及伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，這是中國首個獲批用于神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療的靶向免疫治療藥物。 

神經(jīng)母細(xì)胞瘤（Neuroblastoma，NB）被稱作“兒童腫瘤之王”，是好發(fā)于兒童的一種顱外實(shí)體腫瘤，在兒童惡性腫瘤中約占8%~10%，死亡率卻占到15%。神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的年齡通常在15歲以下，近一半患者發(fā)病時還不到2歲，超過半數(shù)患者為高危型。在中國，神經(jīng)母細(xì)胞瘤發(fā)病率約為10.1/100萬（0-14歲兒童），每年新發(fā)患兒人數(shù)約為2500例。 

神經(jīng)母細(xì)胞瘤臨床上的治療手段效果不佳，遠(yuǎn)期生存較差?；純和ǔＲ?jīng)歷多輪復(fù)雜而密集的綜合治療，包括化療、手術(shù)、干細(xì)胞移植、放療等。目前，針對高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的治療方案包括誘導(dǎo)階段、鞏固階段和維持階段，而針對復(fù)發(fā)和難治性患兒國內(nèi)外均無標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

另外，近70%的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒在完成誘導(dǎo)、鞏固階段的治療后，仍會復(fù)發(fā)。在現(xiàn)有的高強(qiáng)度治療下，仍有50%以上的高?；純汉?5%以上的復(fù)發(fā)患兒生存期不超過5年。 

GD2（雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂）在神經(jīng)母細(xì)胞瘤中表達(dá)比例高達(dá)100%，是神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療的特異性靶點(diǎn)。作為國內(nèi)首款獲批用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的GD2單抗免疫治療藥物，凱澤百?（達(dá)妥昔單抗β）可與神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞上廣泛表達(dá)的GD2特定靶點(diǎn)結(jié)合，觸發(fā)抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性作用（ADCC）和補(bǔ)體依賴的細(xì)胞毒性作用（CDC）等作用機(jī)制，誘導(dǎo)免疫機(jī)制從而發(fā)揮抗腫瘤作用。

天津腫瘤醫(yī)院趙強(qiáng)教授認(rèn)為，凱澤百此次在國內(nèi)獲批，將為兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤帶來具有里程碑意義的免疫治療藥物。 

實(shí)際上，在全球范圍，凱澤百于2017年獲歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)，用于治療一歲以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，以及復(fù)發(fā)或難治性的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。

2020年1月13日，百濟(jì)神州與EUSA Pharma宣布，雙方就凱澤百在中國大陸達(dá)成獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議。2020年11月，凱澤百的上市許可申請（BLA）得到受理，同時被納入優(yōu)先審評。

值得一提的是，在國內(nèi)正式獲批之前，借助海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的“先行先試”特殊政策，經(jīng)由國家相關(guān)規(guī)定及批準(zhǔn)，凱澤百已經(jīng)在2020年11月落地海南博鰲。百濟(jì)神州稱，截至國內(nèi)正式獲批前，凱澤百通過“先行先試”的綠色通道政策，已經(jīng)惠及近30位神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒。