12月7日，中國(guó)新藥創(chuàng)制公司諾誠(chéng)健華醫(yī)藥有限公司（下稱“諾誠(chéng)健華”，09969.HK）在第62屆美國(guó)血液學(xué)協(xié)會(huì)(ASH)年會(huì)上公布了布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼的最新臨床數(shù)據(jù)。

諾誠(chéng)健華稱，在針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）和復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小細(xì)胞白血病（SLL）的兩個(gè)臨床研究中，奧布替尼顯示了良好的總緩解率和安全性。

奧布替尼是諾誠(chéng)健華自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，系新型BTK抑制劑，用于治療淋巴瘤及自身免疫性疾病。奧布替尼眼下是諾誠(chéng)健華進(jìn)展最快的一產(chǎn)品管線，也被視為最有希望為該公司帶來(lái)盈利。目前，奧布替尼正在中國(guó)及美國(guó)進(jìn)行多中心、多適應(yīng)證的臨床試驗(yàn)，研究其作為單藥及聯(lián)合用藥的療效和安全性，臨床結(jié)果顯示了良好的安全性和有效性。

值得一提的是，奧布替尼用于CLL/SLL和MCL 患者的兩項(xiàng)適應(yīng)證上市申請(qǐng)已經(jīng)被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心納入優(yōu)先審評(píng)。根據(jù)國(guó)家優(yōu)先審評(píng)審批的相關(guān)規(guī)定，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心對(duì)納入優(yōu)先審評(píng)審批的藥品注冊(cè)申請(qǐng)，將優(yōu)先配置資源進(jìn)行審評(píng)。這意味著奧布替尼的商業(yè)化進(jìn)展有望提速。

從此次奧布替尼單藥治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤中國(guó)患者II期研究的更新數(shù)據(jù)來(lái)看，該臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是總緩解率（ORR），次要終點(diǎn)包括緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和安全性。研究共有80例患者入組，大多數(shù)患者處于疾病晚期，中位隨訪時(shí)間為14.3個(gè)月。

經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)（IRC）評(píng)估，總緩解率ORR為91.3％，其中完全緩解率（CR）達(dá)10.0%，部分緩解率為63.8%，伴淋巴細(xì)胞增多的部分緩解率為17.5%。中位起效時(shí)間1.87個(gè)月，中位PFS和DOR均未達(dá)到。

大多數(shù)不良事件為輕度至中度，時(shí)間擴(kuò)展的隨訪分析未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。任何原因/任何等級(jí)的常見不良事件（AE）包括血小板減少、中性粒細(xì)胞減少、貧血、上呼吸道感染、肺炎和低鉀血癥。

而針對(duì)奧布替尼單藥治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤中國(guó)患者的長(zhǎng)期安全性和有效性的一項(xiàng)多中心、開放性、臨床II期研究來(lái)看，該臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是總緩解率（ORR），次要終點(diǎn)包括緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和安全性。研究共入組106名患者，中位隨訪時(shí)間為16.4個(gè)月，大多數(shù)患者處于疾病晚期。

根據(jù)國(guó)際公認(rèn)的Lugano標(biāo)準(zhǔn)（2014）評(píng)價(jià)，總緩解率為87.9％，93.9％患者實(shí)現(xiàn)疾病控制。基于CT影像學(xué)方法評(píng)價(jià)，完全緩解率（CR）達(dá)到34.3％。中位DOR和PFS均未達(dá)到。諾誠(chéng)健華稱，奧布替尼在治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤患者中顯示出了良好的療效和安全性。大多數(shù)不良事件主要包括血小板減少癥、中性粒細(xì)胞減少癥、白細(xì)胞減少癥和高血壓。

另外，5項(xiàng)正在進(jìn)行的奧布替尼單藥療法在血液惡性腫瘤臨床試驗(yàn)的安全性數(shù)據(jù)顯示，該研究涵蓋266例患者，與其他BTK抑制劑相比，安全性匯總結(jié)果顯示奧布替尼發(fā)生BTK脫靶相關(guān)的不良事件（如房顫/房撲、腹瀉等）的發(fā)生率更低。所有266患者中，有1例患者發(fā)生了1次偶發(fā)性1級(jí)房顫，沒有觀察到≥3級(jí)房顫。有1例≥3級(jí)腹瀉（占比0.4％），1例復(fù)發(fā)難治性套細(xì)胞淋巴瘤患者報(bào)告發(fā)生第二原發(fā)腫瘤（占比0.4％）。大多數(shù)不良事件發(fā)生在早期治療期間，不良事件發(fā)生的頻率在治療后期降低。

諾誠(chéng)健華于2015年11月注冊(cè)成立，自此開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經(jīng)理兼首席科學(xué)官、前美國(guó)默克集團(tuán)心臟病學(xué)研發(fā)總監(jiān)崔霽松和中國(guó)著名結(jié)構(gòu)生物學(xué)家施一公聯(lián)合創(chuàng)立。2019年3月，諾誠(chéng)健華在港交所上市。

公司官網(wǎng)介紹，諾誠(chéng)健華是一家處于臨床階段的生物醫(yī)藥高科技公司，專注于腫瘤及自身免疫類疾病治療領(lǐng)域的一類新藥研制，適用于中國(guó)病人高發(fā)的淋巴瘤、肝癌、胃癌等多種實(shí)體瘤及自身免疫類疾病?，F(xiàn)有多個(gè)新藥產(chǎn)品處于臨床及臨床前研發(fā)階段。公司在北京、南京、上海、廣州、美國(guó)新澤西和波士頓均設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。